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EnglishHereditary persistence of fetal haemoglobin (HPFH) is the major modifier of the clinical severity of β-thalassaemia. The homozygous mutation c.-196 C{ extgreater}T in the Aγ-globin (HBG1) promoter, which causes Sardinian δβ(0) -thalassaemia, is able to completely rescue the β-major thalassaemia phenotype caused by the β(0)
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| Titolo: | Induction of therapeutic levels of {HbF} in genome-edited primary β(0) 39-thalassaemia haematopoietic stem and progenitor cells |
| Autori: | |
| Data di pubblicazione: | 2021 |
| Rivista: | |
| Abstract: | Hereditary persistence of fetal haemoglobin (HPFH) is the major modifier of the clinical severity of β-thalassaemia. The homozygous mutation c.-196 C{ extgreater}T in the Aγ-globin (HBG1) promoter, which causes Sardinian δβ(0) -thalassaemia, is able to completely rescue the β-major thalassaemia phenotype caused by the β(0) |
| Handle: | http://hdl.handle.net/11388/245758 |
| Appare nelle tipologie: | 1.1 Articolo in rivista |
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